من المقرر طرح أول عقار للعلاج الجيني في العالم الغربي للبيع في المانيا بمبلغ 1.1 مليون يورو (1.4 مليون دولار) وهو سعر قياسي جديد لدواء يعالج مرضا نادرا.
وتظهر هذه التكلفة الباهظة لعقار "جليبيرا" الذي تنتجه شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية "يونيكيور" وشريكتها الايطالية للتسويق "كيزي" كيف أن هذه العلاجات الشافية المفردة لإصلاح الجينات المعيبة قد تقلب صناعة الدواء التقليدية رأسا على عقب.
فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات العديدة، يهدف هذا العلاج الجيني أخيرا إلى أن يكون طوق نجاة للمرضى من خلال إدخال جينات تصحيحية إلى الخلايا التي يشوبها خلل لكن دفع ثمن الدواء هو التحدي الأكبر.
ويعالج هذا الدواء الجديد مرضا جينيا نادرا جدا يسمى "نقص (إنزيم) ليباز البروتيني الشحمي" وهو يؤدي إلى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون. وتمت الموافقة على الدواء في أوروبا قبل عامين ولكن تأجل طرحه للسماح بجمع بيانات متابعة استمرت ست سنوات حول فوائده.
وقدمت شركة "كيزي" الآن ملفا تسعيريا إلى اللجنة الاتحادية المشتركة في ألمانيا والتي ستصدر تقييما بشأن مزايا العقار بحلول نهاية ابريل 2015. وتسعى الشركة إلى الحصول على سعر تجزئة يبلغ 53 ألف يورو للقارورة.
وهذا السعر يعادل 1.11 مليون يورو لمريض عادي بمرض "نقص ليباز البروتيني الشحمي" إذ يحتاج المريض إلى 42 حقنة من 21 قارورة.
وسيخضع هذا السعر لخصم يبلغ 7 في المئة وفقا لنظام تسعير الأدوية في ألمانيا. ويسري سعر طرح الدواء الجديد خلال العام الأول بموجب القواعد الألمانية.
وأكدت متحدثة باسم شركة "كيزي" سعر الطرح لهذا الدواء ردا على استفسارات أثيرت بعد معلومات من مصادر التأمين الصحي. وأضافت المتحدثة أن الرقم النهائي سيحدد بعد أن تصدر اللجنة الاتحادية المشتركة حكمها وبعد إجراء مفاوضات مع صناديق التأمين الصحي.
وقالت "يتوقع أن تبدأ أول علاجات على الصعيد التجاري في النصف الأول من عام 2015".
وقالت شركة "يونيكيور"، والتي ستحصل على عائدات صافية بين 23 و30 في المئة من المبيعات، إن تسعير العقار بالاتحاد الأوروبي هو مسألة تخص شريكها الايطالي بالرغم من أن الشركة الهولندية تعتزم مناقشة تسعير "جليبيرا" خلال اجتماع للمستثمرين في نيويورك في أول ديسمبر.
كما تعتزم "يونيكيور" السعي للحصول على موافقة لعقار "جليبيرا" في الولايات المتحدة والمتوقع أن يحدث عام 2018.
وبالرغم من أن هناك علاجا جينيا بالفعل للسرطان في السوق في الصين، فإن هذا العقار لم يطرح في دول أخرى بما يجعل عقار "جليبيرا" الأول بالنسبة للعالم الغربي.
ويتكون العقار الجديد من فيروس معدل غير ضار يحمل جينات تصحيحية إلى خلايا الجسم.
عدد اليوم
